Liječnici su po prvi put pokušali izliječiti sljepoću hakiranjem genoma pacijenta pomoću CRISPR tehnologije.
Associated Press izvještava da je tim s Oregonskog instituta za zdravstvo i nauku ubrizgao tri kapi tečnosti koja je isporučila fragmente CRISPR DNK direktno u očnu jabučicu pacijenta, u nadi da će to preokrenuti rijetko genetsko stanje nazvano Leberovom urođenom amaurozom koja uzrokuje sljepoću u djetinjstvu.
“Imamo potencijal da vide ljudi koji su rođeni slijepi”, rekao je Charles Albright, istraživač u Editas Medicine.
Editas je jedna od biotehnoloških kompanija koja je razvila lijek. “Mislimo da bi ovo moglo otvoriti sasvim novi set lijekova koji će vam pomoći u promjeni DNK.”
Iako se neka genetska stanja mogu liječiti konvencionalnom genskom terapijom, koja zamjenjuje cijeli mutirani gen, umjesto da ga uređuje, pacijenti s Leberovom urođenom amaurozom nemaju sreće. Gen povezan s ovom bolešću prevelik je da bi ga zamijenio, pa su se ljekari obratili CRISPR-u kako bi ispravili mutaciju.
“Jednom kada se stanica uredi, postat će trajna i ta će stanica trajati, nadam se, pacijentov život”, rekao je Eric Pearce, liječnik sa Univerziteta u Massachusettsu koji je radio na projektu.
Liječnicima će trebati otprilike mjesec dana da saznaju da li je ovaj tretman djelovao. Ako se to dogodi, tim planira urediti genom još 18 pacijenata.
Izvori: Fotografija: (Victor Freitas / Unsplash)
